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注射用重组人凝血因子Ⅷ申报临床试验获受理

2022年6月28日,555000a贵宾入口(以下简称“555000a会员中心生物”)收到国家药品监督管理局行政许可文书《受理通知书》,同意受理555000a会员中心生物提交的注射用重组人凝血因子Ⅷ的临床实验申请,具体信息如下:

产品名称:注射用重组人凝血因子Ⅷ

申请事项:境内生产药品注册临床试验

受理号:CXSL2200294国

申请人:555000a贵宾入口

结论:根据《中华人民共和国行政许可法》第三十二条的规定,经审查,决定予以受理。

本产品申报的临床适应症为:血友病A(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)患者出血的控制和预防。血友病分为三种:血友病A、血友病B和血友病C,其中血友病A占所有血友病患者的80%~85%,血友病A是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,患者体内因缺乏或没有凝血因子Ⅷ,而引起凝血功能障碍。患者的临床表现主要为关节、肌肉和深部组织出血,也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。生活中,如果出现反复出血,而没有及时进行干预治疗,轻者可导致关节畸形、形成假肿瘤,严重者可危及生命。

相比于正常人,血友病A患者呈现创伤后出血量大,甚至出血不止,或自发性出血的特点,而且,作为遗传性疾病伴随终身,目前还没有根治性治疗方法,补充凝血因子Ⅷ的替代治疗仍为目前临床上主要的治疗方法。目前,临床上,血友病A的替代治疗首选重组人凝血因子Ⅷ(recombinant human FⅧ,rhFⅧ)或者血源性人凝血因子Ⅷ制剂(plasma-derived human FⅧ,phFⅧ)。但因phFⅧ是人血浆经分离纯化获得,受到原料的产量限制,以及潜在的病毒感染风险等因素的影响,近年来国际上,很多国家已经逐步放弃phFⅧ,改为rhFⅧ。

本品用于血友病A 患者的预防和治疗,使用DNA 重组技术制备而成,与内源性凝血因子Ⅷ功能相同,在内源性凝血途径中起关键作用,维持了正常的凝血功能。本公司申报的注射用重组人凝血因子Ⅷ在安全性、有效性、质量可控性方面,以及临床定位和临床应用的效益/风险上与已有市售重组人凝血因子Ⅷ相同,但由于本产品在表达产量、制备工艺以及回收率方面具有明显的优势,因此最终表现在药物经济学方面要显著优于目前所有市售的重组人凝血因子Ⅷ。这一先进的生产工艺已获得美国、中国等国家专利。这将使该疾病的预防与治疗的价格大幅度下降,使更多的患者有药可医。


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