罕见病药物开发

甲型血友病是指由于凝血第八因子的基因异常与缺失而导致的一种凝血功能障碍性遗传病。据统计我国血友病患病人数在2018年增长至14万人。凝血第八因子是治疗甲型血友病的首选药物。但由于药物的价格昂贵，我国甲型血友病患者当中接受治疗的比例只有不到12%。为了克服因重组凝血第八因子产量低而导致的价格高昂，555000a会员中心生物开发一种全新的重组凝血八因子的生产方法。新方法使八因子的产量相较于现有国际生产水平大幅度的提高，达到>1000国际单位/毫升，从而第一次使治疗成本的大幅度降低成为可能。这一生产方式带来的革命将改变全球血友病的治疗理念，为全球甲型血友病病人带来福音。

血管性血友病是临床上最常见的一种遗传性出血性疾病，其发病机制是由于患者的血管性血友病因子（von Willebrand factor，vWF）在基因的合成与表达方面的缺陷而导致的血浆vWF数量减少或质量异常。vWD的发病率约为世界人口的百分之一。在美国大约320万人患有血管性血友病。由于vWD的类型不同，临床出血表现相差很大。加之实验室检查手段的局限性，临床误诊率较高。由于血管性血友病因子的分子量巨大，结构复杂，从而导致生产极为困难。目前国内还没有重组血管性血友病因子。为造福病人，555000a会员中心生物研发了一种新的血管性血友病因子的表达方式，有望填补国内在这方面的空白。